ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಸರಣಿ: 2026 ರಲ್ಲಿ ಸೆರೆಬೆಲ್ಲಾರ್ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆ - ಹೊಸತೇನಿದೆ?

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ಸರಿ, ನನ್ನನ್ನು ಕರೆದಿದ್ದಕ್ಕಾಗಿ ತುಂಬಾ ಧನ್ಯವಾದಗಳು. ನಾನು ಇಲ್ಲಿರುವುದಕ್ಕೆ ಸಂತೋಷವಾಗಿದೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಇತ್ತೀಚಿನವರೆಗೂ ಲಿಯಾನಾ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಗಳನ್ನು, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಗಳನ್ನು [00:01:00] ಗುಣಪಡಿಸಲಾಗದ ರೋಗವೆಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗಿತ್ತು. ನಮ್ಮ ಸಂಭಾಷಣೆಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು, ನಮಗೆ ಆಶಾವಾದಕ್ಕೆ ಕಾರಣಗಳಿವೆಯೇ ಅಥವಾ ಇಲ್ಲವೇ?

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ಹಾಗಾಗಿ ಒರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ, ನಾವು ಆಶಾವಾದಕ್ಕೆ ಕಾರಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ನಾನು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ಸುಕನಾಗಿರುವ ಹಲವಾರು ವಿಭಿನ್ನ ವಿಷಯಗಳಿವೆ. ವಿಭಿನ್ನ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಗಳಿಗೆ ನಮ್ಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಬಗ್ಗೆ ನಾವು ಯೋಚಿಸುವಾಗ. ನಾನು ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಇರುವ ಜನರೊಂದಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿರುವ ಮತ್ತು ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಮತ್ತು ನಿರ್ವಹಿಸಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತಿರುವ ಸಮಯದಲ್ಲಿ, ಆದ್ದರಿಂದ ಇದು ಸುಮಾರು 10 ರಿಂದ 15 ವರ್ಷಗಳು ಕಳೆದಿವೆ ಮತ್ತು ಆ ಸಮಯದಲ್ಲಿ, ರೋಗಶಾಸ್ತ್ರದ ಬಗ್ಗೆ ಯೋಚಿಸುವ ಮತ್ತು ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳುವ ನಮ್ಮ ಸಾಮರ್ಥ್ಯದಲ್ಲಿ ನಾನು ನಂಬಲಾಗದ ಬೆಳವಣಿಗೆಯನ್ನು ಕಂಡಿದ್ದೇನೆ, ಅದನ್ನು ಹೊಸ ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್‌ಗಳನ್ನು ಗುರುತಿಸಲು ಅನ್ವಯಿಸುತ್ತೇನೆ.

ಮತ್ತು ನಂತರ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವಲ್ಲಿ ಔಷಧೀಯ ಕಂಪನಿಗಳ ಆಸಕ್ತಿಯಲ್ಲಿ ನಂಬಲಾಗದ ಬೆಳವಣಿಗೆಯನ್ನು ನಾನು ನೋಡಿದ್ದೇನೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಆ ಸಂಯೋಜನೆಯು ಮುಂದುವರಿಯುವುದರಲ್ಲಿ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ತುಂಬಾ ರೋಮಾಂಚನಕಾರಿಯಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚುವರಿಯಾಗಿ, ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದಲ್ಲಿ ನಾವು ನೋಡುತ್ತಿರುವ ಆ [00:02:00] ಬೆಳವಣಿಗೆಯನ್ನು ನೀವು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುತ್ತೀರಿ ಮತ್ತು ನಂತರ ನೀವು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ ಇತರ ಕ್ಷೇತ್ರಗಳಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸಿದ ಯಶಸ್ಸನ್ನು ಸಹ ಸೇರಿಸುತ್ತೀರಿ.

ಮತ್ತು ಇತರ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಬಲ್ಲವು ಎಂಬ ಈ ಕಲ್ಪನೆಯು, ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಜಗತ್ತಿನಲ್ಲಿ ನಾವು ಶೀಘ್ರದಲ್ಲೇ ಇದೇ ರೀತಿಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಲು ಸಾಧ್ಯವಿಲ್ಲ ಎಂದು ನನಗೆ ಅರ್ಥವಾಗುತ್ತಿಲ್ಲ. ಮತ್ತು ಅಂತಿಮವಾಗಿ, ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಕ್ಕೆ ಆಶಾವಾದದ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ ನಾನು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ಸುಕನಾಗಿರುವ ಇನ್ನೊಂದು ವಿಷಯವೆಂದರೆ ಫ್ರೆಡ್ರಿಕ್‌ನ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಕ್ಕೆ ಒಮಾವೆಲೊಕ್ಸೋಲೋನ್‌ನ ಅನುಮೋದನೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಅದು ಒಟ್ಟಾಗಿ ಆಶಾವಾದಕ್ಕೆ ಬಹಳಷ್ಟು ಕಾರಣಗಳಿವೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಹೌದು. ನೀವು ಇತ್ತೀಚೆಗೆ ಹೇಳಿದಂತೆ ಫ್ರೆಡ್ರಿಕ್‌ನ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಕ್ಕೆ ಓಮವೆಲೋಕ್ಸೋಲೋನ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ. ಈ ಔಷಧಿಯ ಬಗ್ಗೆ ಸ್ವಲ್ಪ ಹೆಚ್ಚು ಹೇಳಬಲ್ಲಿರಾ? ಮತ್ತು ಈ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ ನನ್ನ ಎರಡನೇ ಪ್ರಶ್ನೆ, ಈ ಔಷಧಿಯನ್ನು ಫ್ರೆಡ್ರಿಕ್‌ನ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಇರುವ ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಸೂಚಿಸಲಾಗಿದೆಯೇ ಅಥವಾ ನಮಗೆ ಕೆಲವು ರೋಗಿಗಳ ಆಯ್ಕೆ ಅಗತ್ಯವಿದೆಯೇ?

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: [00:03:00] ಆದ್ದರಿಂದ ಮೊದಲು ನಾನು ನಿಮಗೆ ಔಷಧದ ಬಗ್ಗೆ ಸ್ವಲ್ಪ ಹೇಳುತ್ತೇನೆ, ಮತ್ತು ನಾನು ಕ್ರಿಯೆಯ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನದ ಸಂಭಾಷಣೆಗಳಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚು ಮುಳುಗಲು ಬಯಸುವುದಿಲ್ಲ, ಆದರೆ ಇದು ಉಪಯುಕ್ತವಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ ಏಕೆಂದರೆ ಕ್ರಿಯೆಯ ಕಾರ್ಯವಿಧಾನದ ಬಗ್ಗೆ ಸ್ವಲ್ಪ ತಿಳುವಳಿಕೆಯು ಈ ಔಷಧವು ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಹೇಳಲು ನಮಗೆ ಅನುಮತಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ನಂತರ ನಾವು ಅದನ್ನು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಪರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತೇವೆ ಮತ್ತು ಖಚಿತವಾಗಿ, ಅದು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಹಾಗಾಗಿ ಆ ಮಾರ್ಗವು ಯೋಚಿಸಲು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಒಳ್ಳೆಯದು ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಮೂಲಭೂತವಾಗಿ ಫ್ರೆಡ್ರೀಚ್‌ನ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಇಲ್ಲದ ಜನರಲ್ಲಿ, ಈ NRF2 ಪ್ರೋಟೀನ್ ಇದೆ ಮತ್ತು ಅದು ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್‌ಗೆ ಹೋದಾಗ ಅದು ಉರಿಯೂತದ ಮಾರ್ಗಗಳನ್ನು ಸಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ. ನಾವು ಅದನ್ನು ಅಲ್ಲಿಗೆ ಬಿಡಬಹುದು. ಇದು ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿ ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚು ಸಂಕೀರ್ಣವಾಗಿದೆ.

ಆದರೆ ಏನಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದರೆ ಫ್ರೆಡ್ರಿಕ್‌ನ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಇರುವ ಜನರಲ್ಲಿ, ಈ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅವನತಿಗೆ ಒಳಗಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಆಕ್ಸಿಡೇಟಿವ್ ಒತ್ತಡ ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್‌ಗೆ ಹೋಗಿ ಉರಿಯೂತದ ಮಾರ್ಗಗಳನ್ನು ಉತ್ತೇಜಿಸುವ ಬದಲು, ಅದು ಅವನತಿ ಹೊಂದುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಅದು ತನ್ನ ಕೆಲಸವನ್ನು ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ. ಮತ್ತು ಒಮಾವೆಲೋಕ್ಸೋಲೋನ್, ಈ ಅವನತಿಯನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ನಾವು ನಂಬುತ್ತೇವೆ.

ಮತ್ತು ಆದ್ದರಿಂದ, [00:04:00] ಅವನತಿಯನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸುವ ಮೂಲಕ, ಪ್ರೋಟೀನ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್‌ಗೆ ಹೋಗಿ ಅದು ಏನು ಮಾಡಬೇಕೋ ಅದನ್ನು ಮಾಡಬಹುದು. ಆದ್ದರಿಂದ ಆ ಮೂಲಭೂತ ವಿಜ್ಞಾನ ಹಿನ್ನೆಲೆ ಇತ್ತು, ಮತ್ತು ನಂತರ ನೀವು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳಿಗೆ ಹೋಗಬೇಕಾಗಿತ್ತು. ಮತ್ತು ಅತಿದೊಡ್ಡ ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ ಒಮಾವೆಲೋಕ್ಸೋಲೋನ್ ಹೊಂದಿರುವ MOXIe ಅಧ್ಯಯನ ರೋಗಿಗಳು ಪ್ಲಸೀಬೊ ಪಡೆದವರಿಗಿಂತ 48 ವಾರಗಳಲ್ಲಿ ಉತ್ತಮವಾಗಿದ್ದರು.

ಮತ್ತು ಅವರು mFARS, ಮಾರ್ಪಡಿಸಿದ ಫ್ರೆಡ್ರಿಚ್‌ನ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ರೇಟಿಂಗ್ ಸ್ಕೇಲ್ ಅನ್ನು ಉತ್ತಮವಾಗಿ ಬಳಸುತ್ತಿದ್ದರು. ಮತ್ತು ಅವರು ಹೆಚ್ಚುವರಿ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆಯನ್ನು ಮಾಡಿದರು. ಪ್ಲಸೀಬೊಗಿಂತ 48 ವಾರಗಳ ಔಷಧವನ್ನು ಪಡೆದ ರೋಗಿಗಳು ಉತ್ತಮವಾಗಿದ್ದರು. ಇದಲ್ಲದೆ, 72 ವಾರಗಳಲ್ಲಿ, ಒಮಾವೆಲೊಕ್ಸೋಲೋನ್ ಪಡೆದ ಜನರು ಪ್ಲಸೀಬೊಗಿಂತ ಉತ್ತಮರಾಗಿದ್ದಾರೆಂದು ತೋರಿಸುವ ವಿಳಂಬವಾದ ಪ್ರಾರಂಭ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆ ಇತ್ತು.

ಮತ್ತು ಅವರು ನೈಸರ್ಗಿಕ ಇತಿಹಾಸದ ದತ್ತಾಂಶಕ್ಕೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ವಿಶ್ಲೇಷಣೆ ಮತ್ತು ದೀರ್ಘ ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಸಹ ಮಾಡಿದರು. ಮತ್ತು ಮತ್ತೊಮ್ಮೆ, ಔಷಧವನ್ನು ಪಡೆದ ಜನರು ಪ್ಲಸೀಬೊಗಿಂತ ಉತ್ತಮರಾಗಿದ್ದರು. ಮತ್ತು ನಂತರ ಅಂತಿಮವಾಗಿ, ನೀವು ಒಮಾವೆಲೋಕ್ಸೋಲೋನ್ ಅನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸಿದಾಗ, ಕೆಲವು ರೋಗಿಗಳು ಕೆಟ್ಟದಾದರು. ಆದ್ದರಿಂದ ನೀವು ಎಲ್ಲವನ್ನೂ ಒಟ್ಟಿಗೆ ಸೇರಿಸಿದರೆ, ಈ ಔಷಧವು [00:05:00] ಖಂಡಿತವಾಗಿಯೂ ರೋಗಲಕ್ಷಣವಾಗಿ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಫ್ರೆಡ್ರೀಚ್‌ನ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ ರೋಗವನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸುವ ಸಾಧ್ಯತೆಯಿದೆ ಎಂಬ ಕಲ್ಪನೆ ಇದೆ, ಇದು ಸಹಜವಾಗಿಯೇ ತುಂಬಾ ರೋಮಾಂಚಕಾರಿಯಾಗಿದೆ.

ಈಗ, ನಿಮ್ಮ ಪ್ರಶ್ನೆಗೆ ಬರಬೇಕೆಂದರೆ, ಇದನ್ನು ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಸೂಚಿಸಲಾಗುತ್ತದೆಯೇ, ಇದು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಮುಖ್ಯವಾದ ಪ್ರಶ್ನೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಇದೀಗ ಇದನ್ನು 16 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳಿಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ. ಮತ್ತು ಅದು US FDA, ಯುರೋಪ್ ಮತ್ತು ಇತರ ಹಲವು ದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದನೆಗಳು ಎಂದು ನಾನು ನಂಬುತ್ತೇನೆ. ಮತ್ತು ನಾನು ಅದನ್ನು ಪರಿಶೀಲಿಸಬೇಕಾಗಿದೆ. ಇದೀಗ ಅವರು ಒಮಾವೆಲೋಕ್ಸೋಲೋನ್ ಮತ್ತು 2 ರಿಂದ 15 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನ ಜನರನ್ನು ನೋಡಲು ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದಾರೆ.

ಕನಿಷ್ಠ ಒಂದೆರಡು ವರ್ಷಗಳವರೆಗೆ ಆ ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿರುವುದಿಲ್ಲ. ಅವರು ಕೇವಲ ಒಂದು ವರ್ಷದ ಹಿಂದೆಯೇ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ದಾಖಲಿಸಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿದರು. ಆದ್ದರಿಂದ ಸ್ವಲ್ಪ ಸಮಯದವರೆಗೆ ನಮಗೆ ಅದರ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ತಿಳಿದಿರುವುದಿಲ್ಲ. ಹಾಗಾಗಿ 16 ವರ್ಷಕ್ಕಿಂತ ಕಡಿಮೆ ವಯಸ್ಸಿನ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಒಮಾವೆಲೋಕ್ಸೋಲೋನ್‌ನ ಆಫ್-ಲೇಬಲ್ ಬಳಕೆಯ ಮೌಲ್ಯದ ಬಗ್ಗೆ ಚರ್ಚೆ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ ಮತ್ತು ಸಮಂಜಸವಾದ ಚರ್ಚೆ ಇದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ, ಆದರೆ ಅದು [00:06:00] ಆಫ್-ಲೇಬಲ್ ಆಗಿದೆ.

ಈ ಕಾಳಜಿಗಳು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಯಕೃತ್ತಿನ ಕಾರ್ಯದ ಸುತ್ತ ಕೇಂದ್ರೀಕರಿಸುತ್ತವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಪ್ರಶ್ನೆಯು ಡೋಸ್ ಅವಲಂಬಿತವಾಗಿದೆ. ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸೂಕ್ತವಾದ ಡೋಸ್ ಯಾವುದು? ಯಕೃತ್ತಿನ ಕಾರ್ಯ ಪರೀಕ್ಷೆಯಲ್ಲಿ ನಾವು ಅಸ್ಥಿರ ಏರಿಕೆಗಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನದನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುತ್ತಿಲ್ಲ ಎಂದು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳುವುದು, ಅಂದರೆ ಔಷಧವು LFT ಗಳಲ್ಲಿ ಈ ಅಸ್ಥಿರ ಏರಿಕೆಗೆ ಕಾರಣವಾಗಬಹುದು ಎಂದು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿದೆ. ಮತ್ತು ಆದ್ದರಿಂದ ಇವು ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಬಗ್ಗೆ ನೋಡಬೇಕಾದ ಪ್ರಶ್ನೆಗಳು ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ.

ಮತ್ತು ನಂತರ ಕಿರಿಯ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಸಹ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ. ನನ್ನ ಪ್ರಕಾರ ಪ್ರಶ್ನೆ ಏನೆಂದರೆ, ಔಷಧಿಯೊಂದಿಗೆ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಆರಾಮದಾಯಕವಾಗಿರುವ ಜನರು, 14 ಅಥವಾ 15 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನವರಿಗೆ ಅದನ್ನು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಲು ಆರಾಮದಾಯಕವಾಗುತ್ತಾರೆಯೇ? ಆದರೆ ಮುಂದಿನ ಪ್ರಶ್ನೆ, ವಿಮೆಯು ಅದನ್ನು ಒಳಗೊಳ್ಳುತ್ತದೆಯೇ? ಹಾಗಾದರೆ ಅವು ಆಫ್-ಲೇಬಲ್ ಬಳಕೆಯ ಬಗ್ಗೆ ನಡೆಯುತ್ತಿರುವ ಸಮಸ್ಯೆಗಳು.

ಆದರೆ ಈಗ ಅದು 16 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನವರಿಗೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಸರಿ. ಧನ್ಯವಾದಗಳು. ಲಿಯಾನಾ, ಈಗ ಸ್ಪಿನೋಸೆರೆಬೆಲ್ಲಾರ್ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಸ್‌ಗೆ ಬದಲಾಯಿಸುತ್ತಿದ್ದೇನೆ. ಟ್ರೋರಿಲುಜೋಲ್ ಅನ್ನು [00:07:00] FDA ಅನುಮೋದಿಸಿಲ್ಲ ಎಂದು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿದೆ. ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದಲ್ಲಿ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೊಟೈಡ್‌ಗಳ ಬಳಕೆಯ ಬಗ್ಗೆ ನಿಮ್ಮ ನಿರೀಕ್ಷೆಗಳು ಏನಿವೆ? ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ನಮಗೆ ಈಗಾಗಲೇ ಯಾವುದೇ ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಫಲಿತಾಂಶಗಳಿವೆಯೇ?

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ಹಾಗಾಗಿ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದಲ್ಲಿ ನನಗೆ ತಿಳಿದಿರುವಂತೆ, ASO ಗಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ನಮ್ಮಲ್ಲಿಲ್ಲ. ಸುರಕ್ಷತಾ ಕಾಳಜಿಗಳಿಂದಾಗಿ SCA3 ASO ಅಧ್ಯಯನವನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸಲಾಯಿತು. ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗೆ ASO ಗಳ ಪರಿಕಲ್ಪನೆಯ ಬಗ್ಗೆ ನನಗೆ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ಸಾಹವಿದೆ, ಮತ್ತು ಈ ಆರಂಭಿಕ ಸುರಕ್ಷತಾ ಕಾಳಜಿಗಳಲ್ಲಿ ಕೆಲವನ್ನು ಪರಿಹರಿಸಿರುವಂತೆ ತೋರುವ ಹಲವಾರು ವಿಭಿನ್ನ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ನಡೆಯುತ್ತಿವೆ ಮತ್ತು ಅವು ಮುಂದುವರೆದಿವೆ.

ಈಗ, ಅವು ಇನ್ನೂ ಆರಂಭಿಕ ಹಂತದಲ್ಲಿವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ASO ಗಳು ಆರಂಭಿಕ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗಿಂತ ನಿಜವಾದ ಸಂಭಾವ್ಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗುತ್ತವೆ ಎಂದು ಹೇಳುವುದು ಕಷ್ಟ. ಆದರೆ ಈಗ ನಾನು [00:08:00] ಈ ಆರಂಭಿಕ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ಮಾಡುತ್ತಿರುವ ಹಲವಾರು ಕಂಪನಿಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಉತ್ಸುಕನಾಗಿದ್ದೇನೆ, ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ASO ಗಳು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ತಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಬಹುದು ಎಂಬ ಕಲ್ಪನೆಯೊಂದಿಗೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಸರಿ. ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಇರುವ ಅನೇಕ ರೋಗಿಗಳು ಸೆರೆಬೆಲ್ಲಾರ್ ಮತ್ತು ಮೋಟಾರ್ ಅಲ್ಲದ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರಬಹುದು ಎಂದು ನಿಮಗೆ ತಿಳಿದಿದೆ. ಉದಾಹರಣೆಗೆ, ನಿದ್ರಾಹೀನತೆ, ಆಯಾಸ, ನರರೋಗ ಮತ್ತು ಅರಿವಿನ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಯೊಂದಿಗೆ. ಈ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ನಿಮ್ಮ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ವಿಧಾನದ ಬಗ್ಗೆ ನಮಗೆ ಹೇಳಬಲ್ಲಿರಾ? 

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ರೋಗಲಕ್ಷಣದ ನಿರ್ವಹಣೆಯ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ ಒಂದೆರಡು ವಿಷಯಗಳು ಮುಖ್ಯವೆಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಮೊದಲನೆಯದು ರೋಗಿಗೆ ಈ ಸಮಸ್ಯೆ ಇದೆ ಎಂಬ ಲಕ್ಷಣವನ್ನು ಗುರುತಿಸುವುದು, ಮತ್ತು ಅನೇಕ ರೋಗಿಗಳು ತಮ್ಮ ಆಯಾಸ ಅಥವಾ ನರರೋಗ ಅಥವಾ ಅರಿವಿನ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಯು ಅವರ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಕ್ಕೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ ಎಂದು ಅರಿತುಕೊಳ್ಳುವುದಿಲ್ಲ.

ಹಾಗಾಗಿ ಮೊದಲ ಹೆಜ್ಜೆ ವಾಸ್ತವವಾಗಿ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಪ್ರಶ್ನೆಯನ್ನು ಕೇಳುವುದು ಮತ್ತು ರೋಗಿಗೆ ತಿಳಿಸುವುದು, ಹೌದು, ಇದು ಸಂಬಂಧಿತವಾಗಿರಬಹುದು. ತದನಂತರ ನಾನು ಮಾಡಲು ಪ್ರಯತ್ನಿಸುವ ಈ ಎಲ್ಲಾ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಿಗೆ ಮುಂದಿನ [00:09:00] ಹಂತವೆಂದರೆ ನಾನು ಮೊದಲು ಪ್ರತಿಯೊಂದು ರೋಗಲಕ್ಷಣದ ಬಗ್ಗೆ ಯೋಚಿಸಲು ಪ್ರಯತ್ನಿಸುವುದು, ಅದು ರೋಗಿಗೆ ಎಷ್ಟು ತೊಂದರೆ ನೀಡುತ್ತಿದೆ?

ಮತ್ತು ನಂತರ, ಅದು ಅವರ ಕಾರ್ಯದ ಮೇಲೆ ಎಷ್ಟು ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುತ್ತಿದೆ? ಮತ್ತು ನಂತರ, ಆ ರೋಗಲಕ್ಷಣಕ್ಕೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದಂತೆ ನಾವು ಯಾವ ಎಲ್ಲಾ ವಿಷಯಗಳನ್ನು ಪರಿಗಣಿಸಬಹುದು. ಆದ್ದರಿಂದ ಇದೀಗ ನಾವು ಅವರ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದ ಆಧಾರವಾಗಿರುವ ರೋಗಶಾಸ್ತ್ರವನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಿಲ್ಲ. ಕೆಲವು ರೋಗಿಗಳು ನಿದ್ರಾಹೀನತೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ, ಅವರ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದಿಂದಾಗಿ ಮಾತ್ರವಲ್ಲ, ಇತರ ಸಮಸ್ಯೆಗಳಿಂದಲೂ ಸಹ.

ಆದ್ದರಿಂದ ನೀವು ಇತರ ಎಲ್ಲಾ ಕಾರಣಗಳನ್ನು ನೋಡುತ್ತಿದ್ದೀರಿ ಮತ್ತು ಯೋಚಿಸುತ್ತಿದ್ದೀರಿ ಎಂದು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳಿ. ಹಾಗಾದರೆ ನೀವು ಸ್ಲೀಪ್ ಅಪ್ನಿಯಾದಂತಹ ವಿಷಯಗಳನ್ನು ನೋಡುತ್ತಿದ್ದೀರಾ? ಅವರು ವ್ಯಾಯಾಮ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದಾರೆಯೇ? ನರರೋಗಕ್ಕೆ, ಅವರು ಗ್ಯಾಬಪೆಂಟಿನ್‌ನಿಂದ ಪ್ರಯೋಜನ ಪಡೆಯುತ್ತಾರೆಯೇ? ಅವರು ಇತರ ರೀತಿಯ ಔಷಧಿಗಳಿಂದ ಪ್ರಯೋಜನ ಪಡೆಯುತ್ತಾರೆಯೇ? ಅರಿವಿನ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಗೆ, ನಾನು ಯಾವಾಗಲೂ ಇತರ ಎಲ್ಲಾ ವಿಷಯಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಯೋಚಿಸಲು ಸಾಕಷ್ಟು ಸಮಯವನ್ನು ಕಳೆಯುತ್ತೇನೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಹೃದಯರಕ್ತನಾಳದ ಅಪಾಯಕಾರಿ ಅಂಶಗಳು, ಅವು ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಅನ್ನು ಚೆನ್ನಾಗಿ ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತವೆಯೇ, ರಕ್ತದೊತ್ತಡವನ್ನು ಚೆನ್ನಾಗಿ ನಿಯಂತ್ರಿಸುತ್ತವೆಯೇ. ಅವರಿಗೆ ಶ್ರವಣ ನಷ್ಟವಿದ್ದರೆ, [00:10:00] ಅವರು ತಮ್ಮ ಶ್ರವಣ ಸಾಧನಗಳನ್ನು ಧರಿಸುತ್ತಾರೆಯೇ? ಅವರ ಶ್ರವಣ ನಷ್ಟವನ್ನು ನಿರ್ಣಯಿಸಲಾಗಿದೆಯೇ? ಅರಿವಿನ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆಯ ದೃಷ್ಟಿಯಿಂದಲೂ ನಾವು ನಿದ್ರೆಯ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳನ್ನು ನೋಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆಯೇ?

ಅರಿವಿನ ಅಪಸಾಮಾನ್ಯ ಕ್ರಿಯೆ ಮತ್ತು ಜೀವನದ ಗುಣಮಟ್ಟದ ದೃಷ್ಟಿಯಿಂದ ನಾವು ಮನಸ್ಥಿತಿ ಮತ್ತು ಮನಸ್ಥಿತಿಯ ಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ನೋಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆಯೇ? ಆದ್ದರಿಂದ ಈ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳಲ್ಲಿ ಬಹಳಷ್ಟು ಔಷಧಿಗಳಿವೆ, ಸಹಜವಾಗಿ, ನಾವು ಅವುಗಳನ್ನು ಬಳಸಬಹುದು, ಆದರೆ ನಂತರ ನಾವು ಇತರ ಎಲ್ಲಾ ಕಾರಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಯೋಚಿಸುತ್ತಿದ್ದೇವೆ ಎಂದು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತೇವೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ನಾವು ಅದರ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಭಾಗಕ್ಕೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದಿದ್ದರೂ, ರೋಗಲಕ್ಷಣಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ಇತರ 5, 10, 20% ಕ್ಕೆ ನಾವು ಸಹಾಯ ಮಾಡಲು ಸಾಧ್ಯವಾದರೆ, ಅದು ಕನಿಷ್ಠ ರೋಗಿಯ ಭಾವನೆಯನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.

ಹಾಗಾಗಿ ಈ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ವಿಭಿನ್ನ ಲಕ್ಷಣಗಳ ಬಗ್ಗೆ ನಾನು ಹೇಗೆ ಯೋಚಿಸುತ್ತೇನೆ ಮತ್ತು ನಂತರ ಅದು ನಿಜಕ್ಕೂ ಅವರ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದ ಭಾಗವಾಗಿದೆ ಎಂದು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ತಿಳಿಸುತ್ತೇನೆ. ಹಾಗಾಗಿ ನಾನು ಅದನ್ನು ಸಮಗ್ರವಾಗಿ ಆ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಯೋಚಿಸಲು ಇಷ್ಟಪಡುತ್ತೇನೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಲಿಯಾನಾ, ಇಂದು ನಮಗೆ ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಮತ್ತು ಆಲ್ಝೈಮರ್ ಕಾಯಿಲೆಯಂತಹ ನರಜನಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳಲ್ಲಿ ವ್ಯಾಯಾಮದ ಮಹತ್ವ ತಿಳಿದಿದೆ. ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ವ್ಯಾಯಾಮದ [00:11:00] ಪ್ರಾಮುಖ್ಯತೆ ಏನು, ಮತ್ತು ಈ ವಿಷಯದ ಕುರಿತು ಪ್ರಸ್ತುತ ಯಾವುದೇ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ನಡೆಯುತ್ತಿವೆಯೇ?

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ಹಾಗಾಗಿ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದಲ್ಲಿ ವ್ಯಾಯಾಮವನ್ನು ನೋಡುವ ಬಗ್ಗೆ ಸಾಕಷ್ಟು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ನಡೆದಿವೆ. ನಾನು ಯಾವಾಗಲೂ ಮಾತನಾಡುವ ಎರಡು ಇವೆ. ಆಮಿ ಬಾಸ್ಟಿಯನ್ ಗುಂಪಿನ ಹಾಪ್ಕಿನ್ಸ್ ಮತ್ತು ಜೆನ್ ಕೆಲ್ಲರ್ ಅವರಿಂದ ಹೊರಬಂದ ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನ. ಈ ಅಧ್ಯಯನದ ಬಗ್ಗೆ ನನಗೆ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಇಷ್ಟವಾದದ್ದು, ಅದು ಚಿಕ್ಕ ಗುಂಪು, ಆದರೆ ಅದು ನೇರವಾಗಿ ತೋರಿಸಿದ್ದು ವ್ಯಾಯಾಮದ ತೀವ್ರತೆಯು ಮುಖ್ಯವಾಗಿದೆ.

ಆದ್ದರಿಂದ ವ್ಯಾಯಾಮವನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ಕಷ್ಟಕರವೆಂದು ಕಂಡುಕೊಂಡ ರೋಗಿಗಳು ಅದರಿಂದ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಯೋಜನವನ್ನು ಪಡೆದರು, ಮತ್ತು ಆದ್ದರಿಂದ ನಾನು ರೋಗಿಗಳೊಂದಿಗೆ ಅದರ ಬಗ್ಗೆ ಚರ್ಚಿಸಲು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಇಷ್ಟಪಟ್ಟೆ ಏಕೆಂದರೆ ನೀವು ನಿಮ್ಮನ್ನು ತಳ್ಳುತ್ತಿದ್ದೀರಿ ಎಂದು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಂಡರೆ ಅದು ನೇರವಾಗಿ ಅನ್ವಯಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ನಿಮ್ಮನ್ನು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿ ತಳ್ಳುವುದು ಅಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ಅಂಶವಾಗಿದೆ, ಆದರೆ ನಿಮ್ಮನ್ನು ತಳ್ಳುವುದರಿಂದ, ನೀವು ವ್ಯಾಯಾಮದಿಂದ ಹೆಚ್ಚಿನ ಪ್ರಯೋಜನವನ್ನು ಪಡೆಯುತ್ತೀರಿ.

[00:12:00] ರೋಗಿಗಳು ಯಾವಾಗಲೂ ನಾನು ಯಾವ ವ್ಯಾಯಾಮ ಮಾಡಬೇಕೆಂದು ಕೇಳುತ್ತಾರೆ ಎಂಬುದರಿಂದ ನಾನು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ಸುಕನಾಗಿದ್ದ ಇನ್ನೊಂದು ಅಧ್ಯಯನ ಯಾವುದು? ಮತ್ತು ಇನ್ನೊಂದು ಅಧ್ಯಯನವು ಕೊಲಂಬಿಯಾದ ಗುಂಪಿನಿಂದ ಹೊರಬಂದ ಅಧ್ಯಯನವಾಗಿದ್ದು, ಇದನ್ನು 2025 ರಲ್ಲಿ JAMA ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಯಿತು, ಆದ್ದರಿಂದ ಕಳೆದ ವರ್ಷವಷ್ಟೇ. ಮತ್ತು ಅದರ ಬಗ್ಗೆ ರೋಮಾಂಚಕಾರಿ ವಿಷಯವೆಂದರೆ ಮನೆ ಆಧಾರಿತ ವ್ಯಾಯಾಮ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನೋಡಲಾಗಿದೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ಮನೆ ಆಧಾರಿತ, ಹೆಚ್ಚಿನ ತೀವ್ರತೆಯ ಏರೋಬಿಕ್ ತರಬೇತಿಯು ಸಮತೋಲನ ತರಬೇತಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ. ಮತ್ತು ಅದು 62 ಜನರು. ಆದ್ದರಿಂದ ಇದು ಸಮಂಜಸ ಸಂಖ್ಯೆಯ ಜನರಿದ್ದರು. ಮತ್ತು ಅವರು ವಾಸ್ತವವಾಗಿ ಕಂಡುಕೊಂಡದ್ದು ಏರೋಬಿಕ್ ತರಬೇತಿಯು ಸಮತೋಲನ ತರಬೇತಿಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಸಮ ಸಮತೋಲನ ಅಂಕಗಳಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಿನ ಸುಧಾರಣೆಗಳನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದೆ.

ಮತ್ತು ನಾವು ಖಂಡಿತವಾಗಿಯೂ ಇಲ್ಲಿ ಕುಳಿತು ಆ ಸಂಶೋಧನೆಯ ಎಲ್ಲಾ ಸೂಕ್ಷ್ಮ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಮತ್ತು ಸಮತೋಲನ ತರಬೇತಿ ಮುಖ್ಯ ಎಂದು ನಾನು ಇನ್ನೂ ಹೇಗೆ ನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತೇನೆ ಮತ್ತು ಸಮತೋಲನ ತರಬೇತಿ ನಮ್ಮ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಸಹಾಯಕವಾಗಬಹುದು ಎಂಬುದರ ಕುರಿತು ಬೇರೆ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ಚರ್ಚಿಸಬಹುದು. ಇದು ಏರೋಬಿಕ್ ವ್ಯಾಯಾಮದ ಪ್ರಾಮುಖ್ಯತೆಯನ್ನು ಮತ್ತು ಮತ್ತೆ, ಜನರನ್ನು ಅವರ ಏರೋಬಿಕ್ ವ್ಯಾಯಾಮದಿಂದ ಸವಾಲು ಮಾಡುವ ಬಗ್ಗೆಯೂ ಮಾತನಾಡುತ್ತದೆ. ಮತ್ತು JAMA ಅಧ್ಯಯನವು ಕಂಡುಕೊಂಡ ಇನ್ನೊಂದು ವಿಷಯವೆಂದರೆ, ಇದು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಮುಖ್ಯವೆಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸಿದೆ, ಪ್ರಯೋಜನಗಳನ್ನು ಕಾಪಾಡಿಕೊಳ್ಳಲು [00:13:00] ನಿರಂತರ ತರಬೇತಿ ಅನುಸರಣೆ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಮುಖ್ಯವಾಗಿತ್ತು.

ಬೇರೆ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಹೇಳುವುದಾದರೆ, ಮೊದಲ ಆರು ತಿಂಗಳು ಉತ್ತಮವಾಗಿ ವ್ಯಾಯಾಮ ಮಾಡುವ ಜನರಲ್ಲಿಯೂ ಸಹ, ಅವರು ವ್ಯಾಯಾಮ ಮಾಡುವುದನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸಿದರೆ, ಪ್ರಯೋಜನಗಳು ಕಡಿಮೆಯಾಗುತ್ತವೆ. ಆದರೆ ವ್ಯಾಯಾಮ ಮಾಡುತ್ತಲೇ ಇದ್ದ ಜನರು ಆ ವ್ಯಾಯಾಮದ ಪ್ರಯೋಜನಗಳನ್ನು ನಿರಂತರವಾಗಿ ನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತಿದ್ದರು. ಆದ್ದರಿಂದ ನಾವು ಹೆಚ್ಚಿನವರು ನಮ್ಮ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಹೇಳುತ್ತಿರುವುದನ್ನು ಇದು ಸೂಚಿಸುತ್ತದೆ, ಅಂದರೆ ನೀವು ವ್ಯಾಯಾಮ ಮಾಡುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸುವುದು ಮತ್ತು ನೀವು ಅದನ್ನು ಆಗಾಗ್ಗೆ ಮಾಡಬೇಕು ಮತ್ತು ನೀವು ಅದನ್ನು ಸಮಂಜಸವಾದ ತೀವ್ರತೆಯಿಂದ ಮಾಡಬೇಕು.

ಮತ್ತು ಇವು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಮುಖ್ಯವಾದ ವಿಚಾರಗಳು ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ ಮತ್ತು ನಾನು ಯಾವಾಗಲೂ ಹೆಚ್ಚುವರಿ ವ್ಯಾಯಾಮ ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ನೋಡುತ್ತೇನೆ. ನೀವು @clinicaltrials.gov ನಲ್ಲಿ ನೋಡಿದರೆ, ಯಾವಾಗಲೂ ಕೆಲವು ಇತರ ಹೆಚ್ಚುವರಿ ವ್ಯಾಯಾಮ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಇರುತ್ತವೆ, ಆದರೆ ಅವೆಲ್ಲವೂ ಮೂಲತಃ ಅದೇ ಪರಿಕಲ್ಪನೆಯನ್ನು ಹೇಳುತ್ತವೆ, ಅದು ಅದ್ಭುತವಾಗಿದೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಲಿಯಾನಾ, ಚಲನೆಯ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಆಕ್ರಮಣಕಾರಿ ಮತ್ತು ಆಕ್ರಮಣಶೀಲವಲ್ಲದ ಮಿದುಳಿನ ಪ್ರಚೋದನೆಯು ಬಿಸಿ ವಿಷಯವಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿದೆ. ನಿಮ್ಮ ಅಭಿಪ್ರಾಯದಲ್ಲಿ, ಸೆರೆಬೆಲ್ಲಾರ್ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಆಕ್ರಮಣಕಾರಿ ಅಥವಾ [00:14:00] ಆಕ್ರಮಣಶೀಲವಲ್ಲದ ಮಿದುಳಿನ ಪ್ರಚೋದನೆಯಲ್ಲಿ ನಿಮ್ಮ ಪಾತ್ರವೇನು ಮತ್ತು ನನ್ನ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಪ್ರಶ್ನೆಯಲ್ಲಿ, ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಎಷ್ಟು ಸುರಕ್ಷಿತ?

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ಹಾಗಾಗಿ ಅವರು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಸುರಕ್ಷಿತರು ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಆ ಪ್ರಶ್ನೆಗೆ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ತರಿಸಲು ನಾವು ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚಿನ ಸಂಶೋಧನೆ ಮಾಡಬೇಕಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಸ್ಪಷ್ಟವಾಗಿ ಹೇಳೋಣ. ನಾನು ಇಲ್ಲಿಯವರೆಗೆ ನೋಡಿದ ದತ್ತಾಂಶವು ಅವರ ಸುರಕ್ಷತೆಯ ಕಡೆಗೆ ಬಹಳ ಪ್ರೋತ್ಸಾಹದಾಯಕವಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಾನು ಹೇಳುತ್ತೇನೆ. ಮತ್ತು ನಾವು ಲೆಕ್ಕಾಚಾರ ಮಾಡಬೇಕಾದ ಪ್ರಶ್ನೆಯು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಹೇಗೆ ಅತ್ಯುತ್ತಮವಾಗಿಸುವುದು ಎಂಬುದರೊಂದಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ನಿಮಗೆ ತಿಳಿದಿರುವಂತೆ, ಒರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ, ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾದಲ್ಲಿ TMS ಅನ್ನು ನೋಡುವ ಉತ್ತಮ ಅಧ್ಯಯನಗಳಿವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಕ್ರೇನಿಯಲ್ ಮ್ಯಾಗ್ನೆಟಿಕ್ ಸ್ಟಿಮ್ಯುಲೇಶನ್. ನೇರ ಪ್ರವಾಹದ ಪ್ರಚೋದನೆಯನ್ನು ನೋಡುವ ಕೆಲವು ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಸಹ ಇವೆ, ಮತ್ತು ನಂತರ ಡೆಂಟೇಟ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್ DBS ಮಾಡುವ ಕೆಲವು ಸಣ್ಣ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿವೆ. ಮತ್ತು ಈ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಅಧ್ಯಯನಗಳಲ್ಲಿ, ನಿರ್ದಿಷ್ಟವಾಗಿ TMS ಅಧ್ಯಯನಗಳು [00:15:00] ಮತ್ತು ಬಹಳ ಸಣ್ಣ ಡೆಂಟೇಟ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳಲ್ಲಿ, ಅವು SARA ಸ್ಕೋರ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಇತರ ಸ್ಕೋರ್‌ಗಳು ಮತ್ತು ಸೆರೆಬೆಲ್ಲಾರ್ ನಡುಕದಲ್ಲಿನ ಸುಧಾರಣೆಗಳನ್ನು ತೋರಿಸುತ್ತಿವೆ.

ಆದರೆ ಅದನ್ನು ಹೇಗೆ ಅತ್ಯುತ್ತಮವಾಗಿಸುವುದು ಎಂಬುದನ್ನು ನಾವು ಕಲಿಯಬೇಕು ಮತ್ತು ಅದು ಏಕೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ನಾವು ಕಲಿಯಬೇಕು. ಮತ್ತು ಟ್ರಾನ್ಸ್‌ಕ್ರೇನಿಯಲ್ ಡೈರೆಕ್ಟ್ ಕರೆಂಟ್ ಸಿಮ್ಯುಲೇಶನ್‌ನ ಕಲ್ಪನೆಯ ಬಗ್ಗೆ ನಾನು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ಸುಕನಾಗಿದ್ದೇನೆ. ಅದರ ಕುರಿತಾದ ಡೇಟಾ ಈಗ ಹೆಚ್ಚು ವ್ಯತ್ಯಾಸಗೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಇವುಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರತಿಯೊಂದೂ ಒಂದು ಪಾತ್ರವನ್ನು ವಹಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ನಾನು ಇನ್ನೂ ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ನಾವು ಅದನ್ನು ಚೆನ್ನಾಗಿ ಅರ್ಥಮಾಡಿಕೊಳ್ಳಬೇಕು ಮತ್ತು ಅದರ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವ ಮತ್ತು ಸುರಕ್ಷತೆಯನ್ನು ನಾವು ಉತ್ತಮವಾಗಿ ನೋಡಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುತ್ತದೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಲಿಯಾನ. ಈಗ ಇನ್ನೊಂದು ಬಿಸಿ ವಿಷಯ. ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆ ಅಥವಾ ರೋಗದ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಮೇಲ್ವಿಚಾರಣೆ ಮಾಡಲು ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್‌ಗಳು, ಜೈವಿಕ ದ್ರವದ ನರಚಿತ್ರಣಗಳು ಸಹ ಏನು ಪ್ರಾಮುಖ್ಯತೆ?

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ಹಾಗಾಗಿ ನಿಮಗೆ ತಿಳಿದಿರುವಂತೆ, ಒರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ, ವಸ್ತುನಿಷ್ಠ ಮಾಪನಗಳು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಅಗತ್ಯವೆಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಈಗ ನಾವು [00:16:00] ರೋಗದ ಪ್ರಗತಿಯ ಗುರುತುಗಳಿಗೆ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ತಮ ಅಭ್ಯರ್ಥಿಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಅನೇಕ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಗಳಲ್ಲಿ, ರೋಗನಿರ್ಣಯದ ಗುರುತುಗಳು ಅಗತ್ಯವಾಗಿ ಅಗತ್ಯವಿಲ್ಲ ಮತ್ತು ರೋಗಿಗೆ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಇದೆಯೇ ಎಂದು ಆನುವಂಶಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆಯು ನಮಗೆ ಹೇಳಬಹುದು ಎಂಬ ಅರ್ಥದಲ್ಲಿ ನಾವು ಅದೃಷ್ಟವಂತರು.

ಹಾಗಾಗಿ ಈಗ ಜೆನೆಟಿಕ್ ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾಕ್ಕೆ ರೋಗನಿರ್ಣಯದ ಗುರುತುಗಳ ಅರ್ಥವು ಹಲವು ಮುಗಿದಿದೆ. ನಾವು ಇನ್ನಷ್ಟು ಕಲಿಯುತ್ತಿದ್ದಂತೆ ಮತ್ತು ಹೊಸ ಜೀನ್‌ಗಳನ್ನು ಗುರುತಿಸುತ್ತಿದ್ದಂತೆ, ನಮಗೆ ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚಿನ ರೋಗನಿರ್ಣಯದ ಗುರುತುಗಳು ಸಿಗುತ್ತವೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಏಕೆಂದರೆ ಪ್ರಗತಿಯು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಮುಖ್ಯವಾಗಲು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುತ್ತದೆ. ನಮ್ಮಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ಉತ್ತಮ ಅಭ್ಯರ್ಥಿಗಳಿವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಚಿತ್ರಣದಲ್ಲಿ ರೋಗದ ಪ್ರಗತಿಯ ಉತ್ತಮ ಅಳತೆಯಾಗಿ ಕಂಡುಬರುವ ಪೋನ್ಸ್ ಗಾತ್ರದಂತಹ ವಿಷಯಗಳು ನಮ್ಮಲ್ಲಿವೆ.

ಇಮೇಜಿಂಗ್‌ನಲ್ಲಿ ಕೆಲವು ಆಸಕ್ತಿದಾಯಕ MS ಪ್ರಕಾರದ ಅಳತೆಗಳಿವೆ, ಅದು ಪ್ರಗತಿಗಾಗಿ ನಾವು ನೋಡಬಹುದು, ಅದು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಕುತೂಹಲಕಾರಿ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಮತ್ತು ನಂತರ ಜೈವಿಕ ದ್ರವ ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್‌ಗಳ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ NFL ಮಟ್ಟಗಳು. ಅಲ್ಲದೆ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಆಸಕ್ತಿದಾಯಕವಾಗಿದೆ. NFL ಮಟ್ಟಗಳೊಂದಿಗಿನ ವಿಷಯವೆಂದರೆ, ರೋಗನಿರ್ಣಯದ ಮೊದಲು ಅವು ಹೆಚ್ಚಾಗುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳು ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುವ ಮೊದಲು [00:17:00], ನಂತರ ಅವು ಸ್ವಲ್ಪ ಸ್ಥಿರವಾಗುತ್ತವೆ.

ಆದ್ದರಿಂದ ಅವು ಉತ್ತಮ ಪ್ರಗತಿಯಲ್ಲದಿರಬಹುದು, ಆದರೆ ಅವು ಗುರಿ ತೊಡಗಿಸಿಕೊಳ್ಳುವಿಕೆಯ ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಉತ್ತಮ ಗುರುತುಗಳಾಗಿರಬಹುದು. ಹಾಗಾಗಿ ಇನ್ನೊಂದು ಆಸಕ್ತಿದಾಯಕ ಪ್ರಶ್ನೆಯು ಅಲ್ಲಿಯೇ ಬರುತ್ತದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ವಸ್ತುನಿಷ್ಠ ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್ ನಮಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಪ್ರಮುಖ ವಿಷಯಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ. ಬಹು, ಬಹುಶಃ ವಸ್ತುನಿಷ್ಠ ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್‌ಗಳು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ವೇಗವಾಗಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲು ನಮಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಪ್ರಮುಖ ವಿಷಯಗಳಾಗಿವೆ.

ಆದ್ದರಿಂದ ನಾವು ಅಲ್ಲಿಗೆ ತಲುಪುತ್ತಿದ್ದೇವೆ, ಆದರೂ ನಾವು ಇದರಲ್ಲಿ ಪ್ರಗತಿ ಸಾಧಿಸುತ್ತಿದ್ದೇವೆ. ನಾವು ಒಂದು ಸಮುದಾಯ ಮತ್ತು ನಿಯಂತ್ರಕ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು ಇನ್ನೂ ಒಗ್ಗೂಡಿಲ್ಲ, ನಾವು ಈ ಗುರುತುಗಳನ್ನು ಅಂತಿಮ ಬಿಂದುಗಳಾಗಿ ಸ್ವೀಕರಿಸಲಿದ್ದೇವೆ ಮತ್ತು ಆದ್ದರಿಂದ ನಾವೆಲ್ಲರೂ ಕೆಲಸ ಮಾಡಬೇಕಾದ ಭಾಗವಾಗಿದೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಸರಿ. ಧನ್ಯವಾದಗಳು. ಲಿಯಾನ, ಇದು ನನ್ನ ಕೊನೆಯ ಪ್ರಶ್ನೆ. ಬಹುಶಃ ಅತ್ಯಂತ ಕಷ್ಟಕರವಾದ ಪ್ರಶ್ನೆ, ಆದರೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯನ್ನು ವೇಗಗೊಳಿಸಲು ಏನು ಬೇಕು? ಮತ್ತು ಭವಿಷ್ಯದ ಬಗ್ಗೆ ನಿಮ್ಮ ದೃಷ್ಟಿಕೋನಗಳ ಬಗ್ಗೆ ಇನ್ನಷ್ಟು ಹೇಳಿ.

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: [00:18:00] ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಹಲವಾರು ವಿಷಯಗಳಿವೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ, ಮತ್ತು ಪ್ರಮುಖವಾದುದು ನಾವು ಇವುಗಳನ್ನು ಏಕಕಾಲದಲ್ಲಿ ಹೇಗೆ ಮಾಡಬಹುದು ಎಂಬುದು ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ? ಇವುಗಳಲ್ಲಿ ಪ್ರತಿಯೊಂದರಲ್ಲೂ ನಾವು ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ ಮತ್ತು ಅವೆಲ್ಲವೂ ಒಟ್ಟಿಗೆ ಚಲಿಸುವಂತೆ ಮಾಡುವುದು ಹೇಗೆ ಎಂದು ನಾವು ಹೇಗೆ ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳಬಹುದು. ಆದ್ದರಿಂದ ನಮಗೆ ಸೂಕ್ಷ್ಮ ಮತ್ತು ಮೌಲ್ಯೀಕರಿಸಬೇಕಾದ ಒಂದೆರಡು ವಿಷಯಗಳು, ಅಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖ ಪದ, ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿ ನಾವು ನೋಡಬಹುದಾದ ಫಲಿತಾಂಶದ ಅಳತೆಗಳು. ಮತ್ತು ಈ ಮೌಲ್ಯೀಕರಿಸಿದ ಫಲಿತಾಂಶದ ಅಳತೆಗಳನ್ನು ನಂತರ ನಿಯಂತ್ರಕ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು ಸ್ವೀಕರಿಸಬೇಕು. ಈ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಅಂತಿಮ ಬಿಂದುಗಳ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ. ಆದ್ದರಿಂದ ಇದು ಸ್ವಲ್ಪ ವೃತ್ತಾಕಾರವಾಗಿದೆ, ಆದರೆ ನಂತರ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲು ನಮಗೆ ಮೌಲ್ಯೀಕರಿಸಿದ ಅಂತಿಮ ಬಿಂದುಗಳನ್ನು ಸ್ವೀಕರಿಸಬೇಕು ಮತ್ತು ನಾವು ಅದರ ಮೇಲೆ ಮುಂದುವರಿಯಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುತ್ತದೆ ಏಕೆಂದರೆ ನಾವು ಕೆಲವು ಉತ್ತಮ ಅಭ್ಯರ್ಥಿಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದೇವೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ, ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಗುರಿ ತೊಡಗಿಸಿಕೊಳ್ಳುವಿಕೆಯ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ. ನಮಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಇನ್ನೊಂದು ವಿಷಯವೆಂದರೆ ನಮಗೆ ಹೆಚ್ಚು ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ಪ್ರಯೋಗ ವಿನ್ಯಾಸಗಳು ಬೇಕಾಗುತ್ತವೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಈ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳಲ್ಲಿ, ನಮ್ಮ ಗಮನಕ್ಕೆ ಬರುವ ಗರಿಷ್ಠ ಸಂಖ್ಯೆಯ ರೋಗಿಗಳು ಇರುವಲ್ಲಿ. [00:19:00] ಈ ಹೊಂದಾಣಿಕೆಯ ಪ್ರಯೋಗ ವಿನ್ಯಾಸಗಳು, ವೇದಿಕೆ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಮತ್ತು ಇತರ ವಿನ್ಯಾಸಗಳಂತಹ ವಿಷಯಗಳು, ಬಹು ಮಧ್ಯಸ್ಥಿಕೆಗಳನ್ನು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿ ಪರೀಕ್ಷಿಸಲು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಅವಕಾಶ ನೀಡುತ್ತವೆ, ಆದರೆ ಆ ದಕ್ಷತೆಯನ್ನು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಅತ್ಯುತ್ತಮವಾಗಿಸಲು, ಮತ್ತೊಮ್ಮೆ, ನಮಗೆ ಈ ಫಲಿತಾಂಶದ ಕ್ರಮಗಳು ಬೇಕಾಗುತ್ತವೆ.

ಇಷ್ಟೆಲ್ಲಾ ಹಿಂದಿನ ವೃತ್ತಗಳು ಮತ್ತು ನಾವು ರೋಗದ ರೋಗಶಾಸ್ತ್ರದ ಸುಧಾರಿತ ತಿಳುವಳಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದೇವೆ ಮತ್ತು ಮೂಲಭೂತ ವಿಜ್ಞಾನದ ಬೆನ್ನೆಲುಬಾಗಿ ನಾವು ಯಾವ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಸಂಭಾವ್ಯವಾಗಿ ಪರೀಕ್ಷಿಸಬೇಕು ಎಂಬುದನ್ನು ತಿಳಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಅದು ಯಾವ ಫಲಿತಾಂಶದ ಅಳತೆಗಳಿಗೆ ಸಂಬಂಧಿಸಿದೆ. ಏಕೆಂದರೆ ವಿಭಿನ್ನ ಔಷಧಗಳು ಸ್ವಲ್ಪ ವಿಭಿನ್ನ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸಬಹುದು ಮತ್ತು ನಂತರ ಯಾವ ಫಲಿತಾಂಶದ ಅಳತೆಗಳು ಮತ್ತು ಯಾವ ಬಯೋಮಾರ್ಕರ್‌ಗಳನ್ನು ನಾವು ಬಳಸಲು ಬಯಸುತ್ತೇವೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಮಾರ್ಗದರ್ಶನ ಮಾಡಲು ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಔಷಧ ಅನುಮೋದನೆಯ ವಿಷಯದಲ್ಲಿ ನಾವು ಮಾಡುತ್ತಿರುವುದನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಕ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ಒಪ್ಪಿಕೊಳ್ಳುತ್ತವೆಯೇ ಎಂದು ಖಚಿತಪಡಿಸಿಕೊಳ್ಳುತ್ತಲೇ. ಅದು ಬಹುಶಃ ಸಂಕೀರ್ಣವಾದ ಉತ್ತರವಾಗಿದ್ದರೆ. ಆದರೆ ನಾವು ಅಲ್ಲಿಗೆ ಹೋಗುತ್ತಿದ್ದೇವೆ ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ ಮತ್ತು ಭವಿಷ್ಯದಲ್ಲಿ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪಡೆಯುವ ಸಲುವಾಗಿ ನಾವು ಆ ಎಲ್ಲಾ ಕೆಲಸಗಳನ್ನು ಒಟ್ಟಿಗೆ ಮಾಡಬಹುದು ಎಂದು ನಾನು ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ.

ಹಾಗಾಗಿ ಅವರ ಮೊದಲ ಪ್ರಶ್ನೆಗೆ ಹಿಂತಿರುಗಲು ನಾನು ಆಶಾವಾದಿಯಾಗಿದ್ದೇನೆ, ಆದರೆ ನಾನು ಇನ್ನೂ ಭಾವಿಸುತ್ತೇನೆ [00:20:00] ಇನ್ನೂ ಹೆಚ್ಚಿನ ಕೆಲಸ ಮಾಡಬೇಕಾಗಿದೆ.

ಪ್ರೊ. ಆರ್ಲ್ಯಾಂಡೊ ಬಾರ್ಸೊಟ್ಟಿನಿ: ಲಿಯಾನಾ, ಈ ಒಳನೋಟಗಳನ್ನು ಹಂಚಿಕೊಂಡಿದ್ದಕ್ಕಾಗಿ ಧನ್ಯವಾದಗಳು ಮತ್ತು ನಮ್ಮೊಂದಿಗೆ ಸೇರಿಕೊಂಡಿದ್ದಕ್ಕಾಗಿ ನಮ್ಮ ಕೇಳುಗರಿಗೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು. ಈ ಸಂಚಿಕೆಯು ಅಟಾಕ್ಸಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿನ ವಿಶ್ವಾಸ ಮತ್ತು ಕಾರ್ಯವಿಧಾನದೊಂದಿಗೆ ಸಮೀಪಿಸಲು ನಿಮಗೆ ಸಹಾಯ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ನಾವು ಭಾವಿಸುತ್ತೇವೆ. ಧನ್ಯವಾದಗಳು.

ಡಾ. ಲಿಯಾನಾ ರೊಸೆಂತಾಲ್: ಸರಿ, ನನ್ನನ್ನು ಕರೆದಿದ್ದಕ್ಕಾಗಿ ಧನ್ಯವಾದಗಳು. ನಿಮ್ಮೊಂದಿಗೆ ಮಾತನಾಡುವುದು ತುಂಬಾ ಚೆನ್ನಾಗಿತ್ತು.